曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保，诺西那生纳注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，于2019年正式在中国获批上市。曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保。
曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保1
12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，2022年1月1日起正式执行。看到消息后，张恒握着手机痛哭失声。他说，这一刻堪比彩票中头奖。
2019年12月底，济南时报·新黄河客户端曾以《一针药69.97万!山东SMA患儿家长：以前无药可医，现在有药医不起》为题报道了SMA患儿群体。彼时，一针诺西那生钠注射液售价69.97万元，挡住了大多数患儿的治疗路。业内人士分析，经过此次国家医保目录药品谈判，患儿家长们每年的自费费用或降至十万元以内。不过，2年前我们报道中的四名患儿，有两名已不幸离世。
曾是患儿家长的“心头刺”
看到诺西那生纳纳入医保的消息后，张恒所在的“山东SMA之家康复交流群”沸腾了。群里的家长们无一例外地表达着自己的激动之情“哭了，终于等到了”“孩子有救了”“我激动地老掉泪，孩子的病真治得起了”。
张恒仍然记得，上次群里这么沸腾，还是两年前。那时，全球首个SMA精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液获国家药品监督管理局批准，群里的家长们无一例外地觉得孩子们有救了。直到2个月后诺西那生钠注射液正式公布售价为69.97万元。看到药价，群里沉寂了许久。
诺西那生纳注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，于2019年正式在中国获批上市，售价为69.97万元。患儿第一年需用药6次，往后每年用药3次，终身不停。“5毫升的药水近70万，一毫升是20滴，一滴就是7000元。”有医生如此计算。因定价高昂，被患儿家长们称为“天价救命药”。
SMA即脊髓性肌萎缩症，是一种相对常见的罕见病，每40-50人就有一人携带致病基因；携带者不会有任何症状，但如果两个携带者结婚，每次怀孕就都有25%的概率会生下患儿。按照严重程度高低，依次分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。因为一段异常的基因，患者全身的肌肉陷于无力和萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，不能动、不能进食、直到最后，不能呼吸，患儿寿命大多不超过2岁。据估算，我国目前有二到三万名SMA患儿。
2018年10月8日，张恒的儿子石头被确诊为SMAⅡ型，医生曾预言石头活不过2岁。药价公布后，“绝望”是张恒唯一的心情。“从无药可医，到有药医不起，我宁愿没药。”张恒如此形容当时的状态。他曾算过一笔账，在有援助项目的前提下，患者家庭每年也需自费110万，头10年，仍需投入1120万元，再往后每10年是1050万元。对于绝大部分家庭来说，这无异于天文数字。
患儿回访：有的孩子没等到药
名熙是德州禹城的SMAⅠ型患儿，也是最早使用诺西那生纳注射液的患儿之一。他也是新黄河记者持续关注的山东SMA患儿群体中的一员。
诺西那生纳获批上市后，为给名熙用药，他的父母借遍亲朋好友，将老家的房子低价售卖，并将正在还贷的房子做了抵押，用以贷款。他们还以名熙为名在短视频平台上开通了账号，直播卖货。他的母亲于兰花的朋友圈里，除了为名熙筹款的链接，再无其他。
但于兰花的筹款链接停更在了今年的7月18日，那天，三岁零二十八天的名熙永远地离开了她。于兰花说，当天原本是名熙准备打针的日子，“孩子特别聪明，他也知道是来北京打针的，就睡着了，再也没醒，这几年，他受罪了，也累了。”诺西那生纳被纳入医保的消息，于兰花也听说了，她说虽然名熙没有等到这一天，但是她为生病需要用药的孩子们感到开心。“进医保了，其他孩子就能用得起药了，这是天大的好事。”据于兰花介绍，截至名熙去世，用药花费已超300万元。
晓月也没能等到这一天。2019年，晓月的母亲在接受新黄河记者采访时，曾多次述说着自己的祈愿“就是希望她能坚持的时间久一点，说不定药价就降了，说不定就出新药了，肯定可以的。”
张恒说，群里的家长们，退群的，一般都是孩子去世了，进来的，则是孩子刚被确诊的。但于兰花没有退群，她想把名熙没有来得及用上的药，转给群里有需要的孩子。
石头用上药了，在今年1月诺西那生纳价格调至每年55万元后。张恒回忆，在药价降低的当天，自己把这个消息告诉了父母，“我妈没有任何迟疑，当时就说把手里所有的钱都给我。”张恒哭了，“那是我父母养老的钱，我却拿来救我的孩子。”剩余的钱，有的是知晓他情况的朋友和同事们捐的，有的是借的，总之，凑够了55万元，让石头用上了药。
从进医保到呼吁产前基因检测
在诺西那生纳进入医保前，张恒所在的“山东SMA之家康复交流群”的每个家长，都曾为此而奔走努力过。2019年3月，国家医保局公布《2019年国家医保药品目录调整方案（征求意见稿）》，第一次明确提出优先考虑罕见病、儿童用药。那时，张恒带着全国患儿的照片和材料，递交到国家医保局。但得到的回复是：“2018年12月31日以前上市的药物，才有被纳入的资格。”
而今，多年梦圆。家长们又开始了新一轮的奔走呼号：“争取将SMA纳入新生儿筛查和产前诊断范围。”张恒回忆，石头确诊后，自己就劝说身边每一个备孕或刚怀孕的亲朋好友，去做基因筛查。
在我国常规婚检和产检中，并不包括对SMA等常见遗传病的检测，目前，仅北京、上海、南京、江门等城市开展了SMA携带者筛查。
张恒说，近两年，随着SMA群体和天价药进入人们的视野后，SMA的普筛工作也有了显而易见的进展。他曾收到过两位孕妈的反馈，在淄博市妇幼保健院做无创DNA筛查时，有医生就在筛查项目上加入了SMA一项。“那个孕妈跟我说当时特别不理解，直到刷到我的视频后，特别感谢当时那位医生。”
10月21日，用于治疗SMA的全新基因疗法Zolgensma注射液临床申请在中国获得CDE受理公示，跟诺西那生钠和利司扑兰终身用药疗法相比，Zolgensma注射一次便可达到长期治疗的效果。该药已于2019年获FDA批准在美国上市，其定价高达212万美元，合计约1300万人民币，是目前全球最昂贵的药物。
张恒又有了新的目标，他说想努力赚到1300万，“1300万是什么概念呢？对别人来说可能能买到一栋别墅或者十辆跑车，但我只想救我儿子的命，不努力到最后一刻绝不会放弃。”
【延伸阅读】“天价救命药”的降价之路
2019年，全球首个SMA精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液在中国上市，售价为69.97万元。患儿第一年需用药6次，往后每年用药3次，终身不停。同年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布，“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”启动，平均下来，患儿家庭每年也需自费110万。
2021年1月4日，中国初级卫生保健基金会正式宣布，“脊活新生—脊髓性肌萎缩症患者援助项目”于2021年1月1日起正式启动全新援助方案。在全新援助方案的帮助下，患者第一年的药物治疗自付费用将从原有的约140万元降低至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的药物治疗自付费用将从原有的平均每年约105万元降低至55万元，降幅约50%。
2021年6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏重磅神经创新药物利司扑兰口服溶液用散（中文商品名：艾满欣，英文商品名：Evrysdi），用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。
罗氏艾满欣上市价格为每瓶（60mg）人民币63800元，服用方式为口服，每日一次。年度治疗费用预估因体重和年龄的不同从9.6万元至48.5万元不等。
2021年8月24日，山东省济南市惠民保险“齐鲁保”首次将用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的'利司扑兰口服溶液用散和诺西那生钠注射液都纳入了报销的范围。按照保险条例，两种SMA治疗药物在“齐鲁保”中报销额度可达到70%，上至30万元封顶，并可实现在医院和药店同步双通道报销。也就是说，在援助项目和保险的双重报销后，如选择使用诺西那生纳注射液，患儿家庭每年也需自费25万元。值得一提的是，无论是诺西那生钠，还是利司扑兰，均需终身用药。
曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保2
12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，2022年1月1日起正式执行。
2019年12月底，济南时报·新黄河客户端曾以《一针药69.97万!山东SMA患儿家长：以前无药可医，现在有药医不起》为题报道了SMA患儿群体。彼时，一针诺西那生钠注射液售价69.97万元，挡住了大多数患儿的治疗路。业内人士分析，经过此次国家医保目录药品谈判，患儿家长们每年的自费费用或降至十万元以内。
看到诺西那生纳纳入医保的消息，张恒所在的“山东SMA之家康复交流群”沸腾了。群里的家长无一例外地表达着激动之情：“哭了，终于等到了”“孩子有救了”“我激动的老掉泪，孩子的病真治得起了”。
诺西那生纳是治疗一种罕见的婴儿致死遗传病SMA（脊髓性肌肉萎缩症）的靶向治疗药物，这种疾病会出现肌肉萎缩，如果不加干预，80%的婴儿都活不过1岁。这种疾病的治疗没有好的方法，表现为进行性、对称性、肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩。智力发育及感觉均正常。半数在出生1个月内起病。
诺西那生纳这种特效药效果很好，但价格昂贵，远超出一般家庭的承受范围。在国内，一支诺西那生纳需要70万，工薪阶层谁用得起呢？眼看着救命的药不能用，作为患者的家长，会是一种什么样的感觉？
就在今天，传来了好消息，国内定价70万一针的“天价药”诺西那生钠注射液医保谈判已经成功。被正式纳入医保，2022年1月1日起执行。业内人士分析，经过此次医保谈判，患儿家长每年的自费费用或降至10万元以内。
诺西那生纳于2019年正式在中国上市，患儿第一年需用药6次，以后每年用药3次，终生用药。这一瓶5毫升的药水70万，每滴就是7000元！
曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保3
3日，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果。本次调整，共计74种药品新增进入目录，将于2022年1月1日执行。
预计为患者减负超300亿元
74种药品中，高血压、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用药20种，肿瘤用药18种，丙肝、艾滋病等抗感染用药15种，罕见病用药7种，新冠肺炎治疗用药2种，其他领域用药12种。
从谈判情况看，67种目录外独家药品谈判成功，平均降价61.71%。
调整后，2021年国家医保药品目录内药品总数2860种，将于2022年1月1日起正式实施。与原市场价格相比，通过谈判降价和医保报销，本次谈判预计2022年可累计为患者减负超过300亿元。
阿尔茨海默病新药被纳入医保
此次纳入医保目录的还有治疗阿尔茨海默病的国产创新药甘露特钠胶囊， 该药品在2020年就曾参与医保谈判，但当时未能谈判成功。
2019年11月，甘露特钠胶囊（GV-971）在我国有条件获批上市，用于轻度至中度阿尔茨海默病（俗称老年痴呆症），是我国第一款治疗阿尔茨海默病的原创新药。
刚刚上市的甘露特钠胶囊定价为895元。根据药品说明书，月费用约3580元（28天）。
此次通过国家医保谈判后，甘露特钠胶囊进行了降价。因为企业申请价格保密，目前还不了解甘露特钠胶囊具体的医保支付价格。明年1月1日，新版的国家医保目录落地实施后，具体的价格与降价幅度将会得到体现。
曾经70万一针救命药纳入医保
2021年国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。
罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率很低、很少见的一类疾病，在罕见病领域，普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段，绝大部分罕见病患者和家庭都面临着“病无所医” “医无所药”、“药无所保”的困境。
值得一提的是，用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液等罕见病药物的调入，意味着近年来多方呼吁的高值罕见病药纳入医保实现了零的突破。
脊髓性肌萎缩症（SMA），该病在欧美人群存活新生儿中的发病率约为1/10000，携带者频率1/40—1/50，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。
据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统，呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，后来降至55万元， 全国统一价。专家表示，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。
而经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。
医保药品谈判再现“灵魂砍价”
诺西那生钠注射液经过层层谈判进入目录，谈判中，国家医保局谈判代表说：“我觉得我们目标是一致的，而且我们都不希望套路。”“可能企业还要再努力……离进下一步的谈判，需要在千位数上，还要有不小的努力。”这场谈判，双方进行了一个半小时。点视频，看现场↓
11种药品为何被调出目录
据了解，本次调整中，有11种药品被调出目录。
针对这一调整是否会对相关疾病的治疗用药产生影响，国家医疗保障局医疗保障事业管理中心副主任隆学文表示，经过专家评审，这11个药品均为临床价值不高且可替代，或者是近几年在国家招采平台采购量较小的药品。 这些药品的调出，经过了专家认真、严格论证，按程序确定。
隆学文表示，在评审过程中，专家们将药品的可替代性作为了一个重要的指标。被调出的药品在现有的目录内，均有疗效相当或者更好的药物可供替代。 同时，这些药品的调出也为更多新药、好药纳入目录腾出了空间，因此不会对相关疾病的治疗用药带来影响。
120万1针抗癌药为何未进医保
医保局相关负责人表示：大家都很关心的中国首款CAR-T细胞治疗产品，药款价值超百万元的阿基仑赛注射液，虽然出现在2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单中，但并未进入医保目录谈判环节。
专家表示，100多万的药进医保，个人负担还是很重 ，同时医保基金承受的压力也很大， 希望这些天价药以群众和医保都可以接受的价格，用全国巨大市场来以量换价，保证基本用药需求，更好地满足群众。
